阿尔尼拉姆第三季度产品收入受AMVUTTRA增长推动大涨52%lg...

Alnylam Pharmaceuticals公布2026年第三季度净产品收入同比增长52%，这得益于AMVUTTRA的ATTR心肌病适应症上市后，其转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样变性业务领域的持续拓展。该公司重申了全年产品收入指引，同时扩大了下一代TTR疗法nucresiran关键性研究的招募规模。

净产品总收入达到12.9亿美元，高于去年同期的8.51亿美元，环比第二季度增长10%。按固定汇率计算，产品收入同比增长53%。受合作收入下降抵消部分产品增长的影响，总收入增长17%至14.6亿美元。

TTR业务板块领跑产品增长

来自AMVUTTRA和ONPATTRO的全球TTR产品收入同比增长59%，环比增长12%，达到11.5亿美元。美国市场TTR收入同比增长69%，环比第二季度增长12%；美国以外地区的收入则同比增长28%，环比增长10%。

Alnylam将美国市场同比增长归因于AMVUTTRA的ATTR-CM适应症上市后的强劲需求，但部分被净价格下降所抵消。与第二季度相比，美国市场TTR收入得益于8100万美元的需求增长、1700万美元的库存提振以及约1000万美元的有利一次性总额至净额调整。期末美国库存天数从第二季度的19天增加至21天。

在美国以外地区，同比增长主要反映了日本和德国对ATTR-CM疗法的采纳率上升，但部分被上市市场心肌病疗法定价较低所抵消。环比增长则受到德国、意大利和日本持续上市推进以及合作市场订单到账时点的支撑。

该公司表示，美国ATTR-CM处方量较2025年第三季度增长约37%，自2025年3月以来增长了约70%。截至第三季度，AMVUTTRA在ATTR多发性神经病变和心肌病的处方总额中占据了约24%的份额。自2025年3月以来，已有超过2000名新开方医生开具了该药物，使用范围涵盖专业卓越中心及社区医疗机构。

Alnylam估计，约有80%的ATTR-CM患者仍未接受治疗。该公司还表示，约99%的参保人群可以获得AMVUTTRA，其中绝大多数获得了首线用药资格，且约90%的患者可以在距家约10英里范围内接受治疗。

罕见病业务板块季度收入为1.42亿美元，同比增长12%，环比持平。GIVLAARI收入增长21%，主要归因于接受治疗的患者数量增加以及合作市场订单的到账时点。OXLUMO收入下降1%，原因是患者数量增长被较低的净价格和订单时点所抵消。

支出增加拖累营业利润率收窄

来自合作及特许权使用费的净收入下降58%至1.66亿美元。其中，合作收入下降80%至7100万美元，而特许权使用费收入翻了一番多，达到9500万美元。

产品收入毛利率从上年同期的77%降至72%，总收入毛利率从84%降至75%。Non-GAAP研发与销售、一般及管理费用合计增加17%至6.71亿美元。其中，研发支出增长21%至3.76亿美元，销售、一般及管理费用增长13%至2.96亿美元。

Non-GAAP营业利润下降11%至4.25亿美元，对应的营业利润率从38%收窄至29%。截至季度末，现金、现金等价物及有价证券总额为35.9亿美元，而2025年底为29.1亿美元。

重申全年业绩指引

Alnylam维持其2026年净产品总收入预测为47亿至51亿美元，代表较2025年报告增长57%至71%。该公司预计TTR产品收入为42亿至45亿美元，罕见病产品收入为5亿至6亿美元。

管理层还重申了5.75亿至6.25亿美元的合作与特许权使用费收入指引，以及27亿至28亿美元的Non-GAAP研发与销售、一般及管理费用合计指引。该费用指标不包含预计为3.3亿至3.8亿美元的股权激励费用。

Nucresiran研究扩大招募；亨廷顿舞蹈症项目取得进展

Alnylam将nucresiran的3期TRITON-CM临床试验计划招募人数从约1750人增加至约2250人。这项事件驱动的临床研究采用全因死亡率和复发性心血管事件作为主要复合终点。该公司表示，扩大招募规模旨在保守的结局事件假设下保持统计学功效，并进一步增加早期患者的入组比例。Alnylam表示，在研发成功并取得监管批准的前提下，预计上市时间仍为2030年前。

该公司还展示了与再生元（Regeneron）联合开发的亨廷顿舞蹈症在研疗法brezosiran的初步1期临床结果。单次鞘内给药产生了剂量依赖性的脑脊液突变亨廷顿蛋白减少，其中第3个月平均降低高达64%，个别受试者降幅高达约80%。Alnylam称观察到的安全性与耐受性表现令人鼓舞，并将继续进行每6个月重复给药一次的1b期开放标签拓展研究。

在与监管机构达成一致的前提下，该公司计划于2027年启动针对亨廷顿舞蹈症成人的安慰剂对照关键性试验。该研究旨在评估该疗法能否延缓疾病进展。

美国340B药品定价计划的潜在变动仍是一项用药可及性风险。Alnylam表示，若一项拟议中的规定得到实施，可能会从2027年1月1日开始削减340B机构所采购B部分（Part B）药物的医院门诊报销额度。该公司正考虑与医疗系统进行签约并启用替代治疗场所，以缓解可能的用药中断风险。

Alnylam指出的其他不确定因素包括临床与监管结果、定价与报销、生产与供应、知识产权保护、对合作伙伴和第三方的依赖、诉讼以及公司管理增长和营业费用的能力。

原文链接