全球首个 CRISPR基因编辑疗法上市申请获受理lg...

　　据报道，近日，CRISPR Therapeutics和Vertex公司向欧洲药品管理局（EMA）递交的CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）上市申请获得受理。如果在欧洲获得批准，exa-cel将成为世界上首款CRISPR基因编辑疗法。exa-cel是由CRISPR Therapeutics和Vertex公司合作开发的一款用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的基于CRISPR-Cas9基因编辑的自体细胞疗法，能够帮助患者有效摆脱输血和血管阻塞危机。

　　A股公司中，开能健康（300272）参股美国ASC公司，后者拥有全球领先的基因编辑技术（CRISPR/Cas9技术和TARGATT技术）。冠昊生物（300238）与北京大学邓宏魁教授共同组建北昊干细胞与再生医学研究院，邓宏魁教授与解放军307医院陈虎教授研究小组成功使用CRISPR基因编辑技术修改造血干细胞CCR5基因，在体内实现抗HIV病毒效果。