中国军工之后中国医疗火了！巴基斯坦科学家带女儿来上海治病，复旦上医攻克血液系统罕见病，郭广昌刚刚捐了1个亿lg...

中国军工之后，中国医疗又火了。

5月20日，复旦大学附属儿科医院传来消息，来自巴基斯坦的4岁重型地中海贫血症女童艾莎（化名）在接受中国原创基因编辑技术治疗后，成功摆脱输血依赖。这标志着中国在基因编辑治疗领域取得突破，艾莎也成为首位受益于该技术的外籍儿童患者。

据报道，复旦大学附属儿科医院血液科团队运用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE，对艾莎的自体造血干细胞进行精准编辑。通过对HBG1/2启动子区域的修改，成功模拟健康人群中的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，使血红蛋白恢复正常携氧功能。治疗后，艾莎的总血红蛋白浓度已超过100 g/L，实现了摆脱输血依赖的治疗目标。

艾莎于2024年1月8日从巴基斯坦飞抵上海，在复旦大学附属儿科医院血液科翟晓文教授团队的治疗下，经过四个多月的诊疗，成功康复。这一突破性成果源于2023年开展的CS-101临床研究项目，该项目针对重型β-地中海贫血症开发了创新性的碱基编辑药物。

据悉，艾莎的爸爸为巴基斯坦的科学家，爱莎原本需要两周输一次血才能维系生命，现在已经摆脱输血依赖回归正常生活，爱莎的妈妈直言，“中国是我最爱的国家”。

资料显示，地中海贫血作为最常见的血液系统遗传罕见病之一，已被收录入2023年国家发布的《第二批罕见病目录》。复旦大学附属儿科医院自2016年成立儿童罕见病干细胞移植治疗MDT团队以来，持续在罕见病诊治领域探索，在临床研究中，首位接受碱基编辑治疗的重型β-地贫患者已脱离输血依赖近18个月。复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科带头人翟晓文教授表示，这项技术为全球罹患严重疾病的患者带来了"一次治疗，终身治愈"的希望。

复旦大学上海医学院前身为中国人创办的第一所国立大学医学院。2000年，上海医科大学和复旦大学合并办学，组建成为新的复旦大学。目前复旦大学上海医学院为国内顶尖的医学院之一，基础医学、临床医学、公共卫生与预防医学、药学、中西医结合等5个学科为国家“双一流”建设学科。拥有附属医院18所，包括此次走红的复旦大学附属儿科医院。

值得一提的是，当前正值复旦大学建校120周年，作为校庆的重要活动之一，复旦大学附属医院发展基金成立，复星基金会向复旦大学教育发展基金会捐赠1亿元，重点支持复旦大学附属医院在医疗、教学、科研及管理方面的持续发展。