Sarepta Therapeutics 公司称，又有一名接受其罕见肌肉疾病基因疗法治疗的患者因急性肝衰竭死亡。该公司表示，这起死亡事件发生在一名接受一次性治疗药物 Elevidys 的患者身上，而三个月前，一名十几岁男孩在接受该治疗后死亡。两起病例均发生在患有杜氏肌营养不良症且无法行走的患者身上。该公司已暂停一项临床试验，停止向无法行走的患者运送该药物，并正在考虑为这些患者加强免疫抑制方案。