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2025-07-29 04:19:11
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PTC治疗公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准其药物Sephience™(Sepiapterin)用于治疗苯丙酮尿症(PKU)患者,包括儿童和成人。苯丙酮尿症是一种罕见的遗传性疾病,患者体内缺乏一种关键酶,导致苯丙氨酸代谢异常,可能引发智力障碍和其他健康问题。Sephience™的批准为患者提供了新的治疗选择,有助于改善他们的生活质量。
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