波士顿--(商业资讯)--2025年9月24日--PepGen公司（纳斯达克：PEPG），一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发下一代寡核苷酸疗法，旨在彻底改变严重神经肌肉和神经系统疾病的治疗方式，今天宣布了其正在进行的FREEDOM-DM1一期单次递增剂量（SAD）研究中针对1型肌强直性营养不良（DM1）患者的15 mg/kg剂量组的积极临床数据。这些最新的结果表明，在接受单剂15 mg/kg PGN-EDODM1后，患者的平均剪接校正率达到53.7%，显著高于以往报告的任何DM1患者剪接校正率。