括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症(SMA)和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法,并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 (ASGCT)、欧洲基因和细胞治疗学会 (ESGCT) 以及世界肌肉组织大会上发表。 公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部,Scriptr Global和Logicbio 等。 公司由一支拥有丰富罕见病行业经验的管理团队领导,彼等的经验涵盖研发、临床开发、法规事务、业务发展及商业化。截至2023年12月31日,公司拥有100名雇员,其中13人拥有博士学位及╱ 或医学博士学位,有超过70%的雇员拥有在跨国生物制药公司工作的经验。公司的管理团队拥有在各主要市场(包括中国、美国、欧洲、拉丁美洲及东南亚)成功取得批准并商业化罕见病疗法的良好业绩。凭借管理层的专业知识,公司在推动中国罕见病行业的发展及打造罕见病生态系统方面发挥积极作用。例如,公司的创始人薛群博士(「薛博士」)目前担任中国罕见病联盟(CHARD)副理事长。 (以上内容为金融界基于公开消息,由程序或算法智能生成,不作为投资建议或交易依据。)lg...