福泰制药发布Q2财报，VX-993不及预期引发股价大跌lg...

2025年8月4日，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）发布了2025年第二季度财报。财报显示，公司在该季度实现了强劲的业绩增长，收入和净利润均超出了市场预期，核心产品表现稳健，管线研发进展顺利，同时对全年财务指引做出了重申。但是，由于疼痛管理药VX-993 的 2 期试验未达急性疼痛主要终点，公司股价短期承压。

一、Q2业绩概况：营收同比增长11.7%，非GAAP利润率大幅提升

福泰制药2025年Q2总营收达到29.6亿美元，较2024年同期的26.5亿美元同比增长11.7%，主要得益于核心产品的持续增长及新产品的贡献。其中，产品净收入为29.4亿美元，其他收入为0.21亿美元。

从具体产品来看：

囊性纤维化（CF）领域的核心产品TRIKAFTA/KAFTRIO继续保持稳定增长，Q2收入达25.5亿美元，较2024年同期的24.5亿美元增长4.1%，仍是公司营收的主要支柱。

新一代CF药物ALYFTREK自获批后快速放量，Q2贡献收入1.57亿美元，成为营收增长的重要新动力。

其他产品收入（含CASGEVY和JOURNAVX）为2.36亿美元，其中CASGEVY贡献3000万美元，JOURNAVX贡献1200万美元，显示出新产品商业化的初步成效。

在盈利指标方面，公司非GAAP运营利润达13.3亿美元，同比实现从亏损31.5亿美元到盈利13.3亿美元的大幅逆转；非GAAP运营利润率为45%，较2024年同期的119%显著提升，反映出规模效应下成本控制的有效性。

非GAAP净利润为11.7亿美元，合每股摊薄收益4.52美元，而2024年同期为净亏损33.1亿美元（每股亏损12.83美元）。截至Q2末，公司现金及等价物、有价证券总额达120亿美元，为后续研发投入和商业拓展提供了充足资金保障。

二、主要业务进展：核心领域巩固领先，管线研发多点突破

1. 囊性纤维化（CF）：新一代产品驱动市场份额提升

作为福泰制药的传统优势领域，CF业务在Q2延续了强劲表现，核心在于ALYFTREK的快速渗透和管线的持续迭代。

ALYFTREK商业化加速：该产品已在美国、英国、欧盟、加拿大获批，适用于6岁及以上患者。其凭借“每日一次”的便捷 dosing方案和更优的CFTR功能改善，成为CF治疗的新标杆。目前已在英格兰、德国、丹麦完成报销谈判，爱尔兰将很快跟进，同时正与加拿大及其他欧盟国家协商报销事宜，预计将进一步扩大患者可及性。公司预计，随着时间推移，多数TRIKAFTA患者将因ALYFTREK的多重优势转向该产品。

管线迭代稳步推进：下一代CFTR调节剂VX828组合疗法（3.0方案）在体外研究中展现出福泰历史上最强的CFTR校正效果，目前正完成健康志愿者研究，计划于2025年底启动CF患者队列研究。针对无法从现有CFTR调节剂获益的约5000名患者，mRNA疗法VX522在独立数据监测委员会（IDMC）支持下，计划重启1/2期研究的多剂量递增（MAD）部分，近期将恢复给药。

2. 细胞与基因治疗：CASGEVY全球放量，T1D疗法进入关键阶段

CASGEVY（镰状细胞贫血/输血依赖型β地中海贫血）：该产品已在美、英、欧盟、沙特等多个国家和地区获批，全球商业化 momentum 持续提升。截至Q2末，全球已激活超过75个授权治疗中心（ATC），约250名患者被转诊，115名患者完成首次细胞采集（其中Q2新增35名），29名患者完成输注（Q2新增16名）。在美国，已通过 Medicaid 单病例协议及CMMI示范项目扩大覆盖；在海外市场，正通过报销谈判进一步提升可及性，预计将成为长期增长引擎。

1型糖尿病（T1D）疗法Zimislecel：3期试验 dosing即将完成，计划于2026年提交全球监管申请。该疗法在1/2期试验中展现出优异疗效：12名随访至少1年的患者全部实现HbA1c<7%，10名在12个月时达到胰岛素独立，且消除了严重低血糖事件。初期上市目标为约6万名重度T1D患者，同时公司正探索改进免疫抑制、低免疫胰岛细胞等技术，以扩大适用人群。

3. 肾脏疾病：多个管线进入关键节点

APOL1介导的肾脏疾病（AMKD）：核心药物Inaxaplin的3期AMPLITUDE试验中期分析（IA）队列计划于2025年底完成入组，若结果积极，有望提交美国加速批准申请。同时，针对合并症患者的2期AMPLIFIED试验也在推进，预计2025年底完成入组。此外，美国CMS新增AMKD的ICD10诊断代码，将提升疾病识别率，为未来治疗普及奠定基础。

IgA肾病（IgAN）与原发性膜性肾病（pMN）：Povetacicept（双靶点BAFF/APRIL抑制剂）在IgAN的3期RAINIER试验中，IA队列已完成入组，计划2026年H1提交加速批准申请，全队列入组将于2025年底完成；针对pMN的2/3期关键试验将于年内启动，有望成为该领域突破性疗法。

4. 疼痛管理：JOURNAVX快速放量，管线持续推进

JOURNAVX（急性疼痛）：作为美国近期获批的NaV1.8抑制剂，其商业化进展显著：已覆盖约1.5亿美国人的医保，与2家顶级PBM达成正式合作，16个州的Medicaid计划无需前置审批即可报销；在医院渠道，已进入50多家大型医疗系统和500多家医院的 formulary。截至7月中旬，处方量已突破11万张，覆盖住院/门诊多场景，验证了其商业潜力。

糖尿病周围神经病变（DPN）：Suzetrigine的3期试验正在进行，第二个3期试验即将启动，计划2026年底完成全部入组。VX-993的2期试验未达急性疼痛主要终点，试验结果显示，尽管中剂量和高剂量 VX-993 在 SPID48（48 小时疼痛强度差异总和）指标上较安慰剂有数值上的改善，但未达到统计学显著性，而低剂量组与安慰剂差异极小。不过，该药物安全性和耐受性良好，无相关严重不良事件，且安慰剂效应得到有效控制，药物暴露量也达到预期水平。这一结果意味着 VX-993 在急性疼痛领域的短期推进遇阻，但并未完全终止其研发。公司表示将继续推进该药物在糖尿病周围神经病变（DPN）等其他疼痛适应症中的 2 期研究，探索其在不同疼痛场景下的潜力。

5. 其他领域：罕见病管线布局深化

常染色体显性多囊肾病（ADPKD）：首款PC1校正剂VX407计划于2025年Q3启动2期概念验证试验，针对PKD1基因特定变异患者，预计覆盖约3万名患者（占ADPKD总人群的10%）。

强直性肌营养不良1型（DM1）：VX670的1/2期试验正在推进，计划2026年H1完成MAD部分的入组和 dosing。

三、未来展望：重申全年指引，“五年五上市”目标稳步推进

公司重申2025年全年总营收目标为118.5-120亿美元，主要增长动力包括：CF业务的持续增长（含ALYFTREK全球放量）、CASGEVY在多地区的渗透率提升、JOURNAVX在美国市场的进一步拓展。

成本端，合并非GAAP研发、收购IPR&D及SG&A费用预计为49-50亿美元，非GAAP有效税率为20.5%-21.5%，显示出公司在高研发投入下对盈利的把控能力。

公司计划在2028年前完成“五年五上市”目标，2025-2026年关键节点包括：

2025年底：启动VX828 CF患者研究、完成Zimislecel 3期 dosing、推进CASGEVY 511岁人群3期试验 dosing。

2026年：提交Zimislecel全球监管申请、Povetacicept IgAN加速批准申请、Inaxaplin AMKD加速批准申请。

福泰制药通过“CF业务为基石、细胞基因治疗+肾脏疾病+疼痛管理为新增长极”的多元化布局，已构建起覆盖多疾病领域的管线矩阵。从患者规模看，其在研产品覆盖的潜在人群包括：380万T1D患者、25万AMKD患者、30万IgAN患者等，长期市场空间广阔。VX-993的2期试验未达急性疼痛主要终点可能短期会影响公司的股价，但是不改公司的长期投资价值。

$福泰制药(VRTX)$